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“Octocog alfa protein free”: nuovo farmaco contro l’Emofilia tipo A

Conferenza stampa BayerEmofilia. Patologia rara che si caratterizza per un difetto di coagulazione del sangue.

La causa va ricercata nella mancanza o carenza di alcune proteine vitali che favoriscono il processo di formazione dei coaguli di sangue. Solitamente è ereditaria. Esistono diverse forme di Emofilia. Da quelle lievi a quelle più gravi. Enorme il lavoro della ricerca per contrastare sempre più questa particolare forma di patologia. Altrettanto arduo il lavoro che diverse associazioni, a cominciare da Fedemo, fanno ogni anno per garantire la migliore assistenza a tutti coloro che ne sono affetti. Soffermandoci su un particolare tipo, esattamente l’Emofilia di tipo A, quest’ultima si caratterizza per frequenti sanguinamenti che i rispettivi pazienti possono avere. Articolazioni, muscolatura, diversi organi interni. Senza la giusta terapia e cure adeguate, si rischia un’artropatia invalidante. Circa 1 su 10.000 è affetto da Emofilia A, 30.000 i malati emofilici di tipo A in tutto il circondario europeo. Le infusioni per profilassi sono le cure di fondo ai quali tutti gli emofilici devono sottoporsi. “Octocog alfa protein free”. E’ il nome di un nuovo farmaco, sperimentato su diversi pazienti, e che dovrebbe aiutare quest’ultimi a non correre più il rischio di sanguinamenti frequenti e rischiosi. Le prove scientifiche fatte finora, hanno evidenziato che circa il 45% dei malati non ha più avuto sanguinamenti improvvisi, un altro 55% non ha più sanguinato nell’arco delle 48 ore. Il farmaco nuovo è un prodotto della Bayer; da anni molto sensibile al tema dell’Emofilia. Cura disponibile in tutto il territorio laziale, a cominciare dalla Capitale. Il farmaco stesso e le sue potenzialità spiegate ieri mattina a Roma, nel corso di una conferenza stampa organizzata dal Head of Medical Affairs Specialty della stessa azienda tedesca. Quali sono i vantaggi effettivi che la somministrazione di questo stesso farmaco procura al soggetto emofilico? Ecco l’analisi degli esperti:

Dottoressa Cristina Santoro, Diagnostica Speciale e Terapia delle Malattie dell’Emostasi e della Trombosi (Responsabile: Prof.ssa Maria Gabriella Mazzucconi). Ematologia- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia, Sapienza Università di Roma Policlinico Umberto I: "Il nuovo Fattore Ottavo ricombinante, prodotto dalle cellule BHK, è ora disponibile anche nella nostra Regione. Nel Centro nel quale lavoro abbiamo iniziato ad utilizzarlo in alcuni pazienti. Si tratta di fattore VIII ricombinante, non modificato, simile a quello circolante in natura, a catena intera, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando viene utilizzato in profilassi. Questi studi fanno parte del Programma LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) e sono stati condotti a livello mondiale su un numeroso gruppo di pazienti che erano già trattati in precedenza e che hanno dimostrato che il nuovo farmaco Bayer (Octocog alfa da BHK) può essere utilizzato non solo con una profilassi tre volte alla settimana, ma anche in alcuni pazienti, due volte alla settimana garantendo la medesima protezione dai sanguinamenti. Partiamo dunque da una molecola a noi ben nota, ma che ora è in grado di offrire maggiore flessibilità di utilizzo garantendo protezione, efficacia e sicurezza avendo elevato e migliorato il processo produttivo”.

Dr. Raimondo De Cristofaro, Dirigente Medico Malattie emorragiche e trombotiche (UOS)- Policlinico Agostino Gemelli di Roma: “Sono state apportate innovazioni nella produzione di questo prodotto come la nano-filtrazione per massimizzare la sicurezza nella rimozione di potenziali agenti patogeni, virus e aggregati proteici e la co-espressione della HSP70 nella linea cellulare BHK per garantire una produzione di Fattore Ottavo più simile a quello circolante in natura. La flessibilità della terapia è ormai una possibilità concreta. E’ un grande passo avanti che noi medici vogliamo fare insieme ai pazienti che curiamo e insieme alle loro famiglie. Il nuovo farmaco della Bayer non richiede cambiamenti nella nostra routine nemmeno a livello di monitoraggio di laboratorio, ma offre delle opportunità concrete. Non richiede quindi lavoro in più, se non l’attenzione di approfondire la conoscenza del paziente e delle sue necessità. Il nostro obiettivo rimane quello di mettere in sicurezza ogni paziente e prevenire possibili sanguinamenti o gestire al meglio le eventuali complicanze”.

Dr. Matteo Luciani, Dipartimento di Onco- Ematologia Pediatrica e Medicina Trasfusionale IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù: “come pediatra tendo ad essere conservativo perché i piccoli pazienti vanno trattati con la massima cura e attenzione. Nel caso di “Octocog alfa protein free”, il passaggio dal suo predecessore è semplice, in quanto si tratta di una molecola ben nota e studiata che presenta innovazioni tecnologiche, portando risultati di grande interesse per il miglioramento della protezione e dell’aderenza alla terapia. Lo studio LEOPOLD Kids è stato condotto sui bambini precedentemente trattati e ha mostrato che, in 6 mesi di osservazione del trattamento con il nuovo farmaco, il 45% dei pazienti non ha avuto episodi di sanguinamento e il 55% non ha mostrato sanguinamenti entro 48 ore dall’ultima infusione di profilassi. Per un pediatra come me è essenziale evitare che i miei piccoli pazienti sperimentino sanguinamenti: “Octocog alfa protein free” rappresenta una soluzione valida anche in questa fascia d’età notoriamente complessa da gestire per l’accesso venoso non sempre ottimale, per la paura dell’ago e per la dipendenza da qualcuno che nei primi anni di vita effettui l’infusione endovenosa con modalità adeguate. Un bambino emofilico in profilassi ben controllato e protetto, può vivere il suo essere “bambino” come tutti gli altri e anche per noi pediatri questo aspetto è importante non solo dal punto di vista clinico ma anche psicologico. Ridurre le infusioni garantendo protezione, efficacia e sicurezza è sinonimo di migliore aderenza alla terapia che nel caso del nuovo farmaco è facilitata anche dalla siringa preriempita e in pratica pronta all’uso”.

Parole, quelle del Dr. Luciani, molto chiare: i bambini da 0 a 6 anni d'età, fascia delicata in assoluto, da monitorare costantemente senza distrazioni di sorta. “Octocog alfa protein free”: “meno sangue, tempi cupi decisamente più lontani”.

 

 

 

 

 

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